新年伊始，我國(guó)的干細(xì)胞領(lǐng)域就傳來(lái)好消息：一種用于治療慢加急性（亞急性）肝衰竭的干細(xì)胞新藥申請(qǐng)獲得臨床默示許可，受理號(hào)為CXSL2000335。截止到2021年2月，獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可的間充質(zhì)干細(xì)胞新藥已有11種。
經(jīng)過(guò)了150萬(wàn)年的漫長(zhǎng)進(jìn)化，人類(lèi)的文明、科技已經(jīng)高度發(fā)達(dá)，但仍舊逃脫不了生老病死的自然規(guī)律。面臨人口老齡化加劇、癌癥發(fā)病率的提高，干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的重點(diǎn)，在“未來(lái)醫(yī)學(xué)”中占據(jù)著重要位置。美國(guó)生物學(xué)家喬治戴利曾說(shuō)：如果20世紀(jì)是藥物治療時(shí)代，那么21世紀(jì)就是細(xì)胞治療的時(shí)代。
在新冠疫情之下，干細(xì)胞治療表現(xiàn)出了更加廣泛的應(yīng)用前景。1.市場(chǎng)持續(xù)發(fā)展 促進(jìn)干細(xì)胞研發(fā)
隨著再生醫(yī)學(xué)的日益普及，人們?cè)絹?lái)越了解干細(xì)胞以及它在改善健康和控制疾病方面的作用，同時(shí)也推動(dòng)著干細(xì)胞治療市場(chǎng)的發(fā)展。據(jù)海外市場(chǎng)咨詢機(jī)構(gòu)發(fā)布的數(shù)據(jù)估算：2019年全球干細(xì)胞市場(chǎng)價(jià)值為91.12萬(wàn)美元，2020年全球干細(xì)胞市場(chǎng)價(jià)值為99.412億美元，預(yù)計(jì)到2027年底將達(dá)到182.899億美元，未來(lái)7年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為9.1%。在新興市場(chǎng)消費(fèi)的推動(dòng)下，干細(xì)胞研發(fā)投入不斷增加，再生醫(yī)學(xué)的應(yīng)用也越來(lái)越廣泛，全球干細(xì)胞療法研究市場(chǎng)將出現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。目前已有多種干細(xì)胞藥物進(jìn)入臨床研究階段，比如糖尿病、帕金森、中風(fēng)、漸凍癥、囊性纖維化、多發(fā)性硬化癥等。干細(xì)胞新藥的研發(fā)活動(dòng)推動(dòng)了干細(xì)胞市場(chǎng)的發(fā)展，同樣也會(huì)促進(jìn)新的干細(xì)胞藥物的出現(xiàn)。2.自體干細(xì)胞療法加速臨床應(yīng)用
由于自體干細(xì)胞治療相關(guān)并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)較低，所以將來(lái)自體干細(xì)胞治療市場(chǎng)的增長(zhǎng)速度也會(huì)加快。而患者生存周期延長(zhǎng)，存活率的提升、無(wú)移植物抗宿主病風(fēng)險(xiǎn)等等這些因素?zé)o疑都會(huì)推動(dòng)這一領(lǐng)域的發(fā)展。2020年11月我國(guó)新增3個(gè)干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)，13個(gè)干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目，截至目前干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目共87個(gè)！
3.間充質(zhì)干細(xì)胞發(fā)展勢(shì)頭良好
目前全球允許上市的干細(xì)胞藥物已有超過(guò)13項(xiàng)，其中絕大多數(shù)都屬于間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品。間充質(zhì)干細(xì)胞臨床研究中有涉及上百種難治性疾病的治療。在神經(jīng)系統(tǒng)、心血管疾病以及骨科類(lèi)疾病為主要的研究領(lǐng)域，占比超過(guò)15%以上，總和超過(guò)一半。那么對(duì)于間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床應(yīng)用到底有多少人在期待呢?我國(guó)已經(jīng)進(jìn)入人口老齡化階段，而越來(lái)越多的老年人會(huì)患上老年癡呆癥，世界衛(wèi)生組織(WHO)的官方報(bào)道(2016年4月)：全世界有4750萬(wàn)癡呆癥患者，每年新增病例為770萬(wàn)。據(jù)估計(jì)，每100位60歲及以上人口中就有5至8名癡呆癥患者。據(jù)預(yù)測(cè)，癡呆癥患者總數(shù)到2030年將達(dá)到7560萬(wàn)，到2050年達(dá)1.355億，將是現(xiàn)在的三倍。而目前干細(xì)胞療法的研究中發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細(xì)胞可分化為神經(jīng)干細(xì)胞，使受損神經(jīng)組織的結(jié)構(gòu)重建、相應(yīng)生理功能得到恢復(fù)，通過(guò)干細(xì)胞的再生、修復(fù)功能，對(duì)于延緩衰老有著非常大的效果。這對(duì)于老年癡呆癥的預(yù)防和修復(fù)提供了新的途徑。
間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)于難治性疾病如：脊髓損傷、多發(fā)性硬化、中風(fēng)、肌萎縮側(cè)索硬化癥、老年癡呆癥、骨關(guān)節(jié)炎、股骨頭壞死、椎間盤(pán)退化、心肌梗死、肝硬化、克羅恩病、間質(zhì)性肺病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、勃起功能障礙以及卵巢早衰等，利用干細(xì)胞療法在臨床治療研究中都有非常好的效果。
4.制藥巨頭入場(chǎng) 促進(jìn)落地轉(zhuǎn)化
國(guó)際上越來(lái)越多的制藥巨頭企業(yè)以及初創(chuàng)企業(yè)紛紛入場(chǎng)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)，為干細(xì)胞治療的轉(zhuǎn)化落地帶了新動(dòng)能。2020年，諾華與總部位于澳大利亞的Mesoblast公司簽署了一項(xiàng)全球**許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)用于治療急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）的間充質(zhì)干細(xì)胞療法remestemcel-L，其中也包括與新冠肺炎（COVID-19）有關(guān)的ARDS。早在2008年，輝瑞就成立了一個(gè)新的研究部門(mén)，名為輝瑞再生醫(yī)學(xué)(Pfizer Regenerative Medicine)。該獨(dú)立研究部門(mén)將建立在了解干細(xì)胞及其準(zhǔn)備時(shí)機(jī)的生物學(xué)****進(jìn)展基礎(chǔ)之上，為一些重要的醫(yī)學(xué)需求發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)新一代再生藥物。在我國(guó)，在過(guò)去兩年里出臺(tái)的一些政策明文支持有資質(zhì)的三甲醫(yī)院與符合條件的社會(huì)力量合作申報(bào)和開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究工作，也就是支持符合條件的社會(huì)力量或制備機(jī)構(gòu)（企業(yè)）加入到干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展中來(lái)。
5.政策大力推動(dòng) 行業(yè)形勢(shì)大好
目前，醫(yī)療機(jī)構(gòu)主要采用兩種模式開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究，一是由醫(yī)療機(jī)構(gòu)自行制備干細(xì)胞制劑；二是與制備機(jī)構(gòu)合作，由合作機(jī)構(gòu)提供干細(xì)胞制劑。在以臨床治療為核心的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)下游，醫(yī)院和企業(yè)合作的模式越來(lái)越常見(jiàn)，這種模式也取得了顯著的成效，近年來(lái)越來(lái)越受重視。國(guó)內(nèi)地方政府頻頻發(fā)文支持有資質(zhì)的醫(yī)院與符合條件的科技企業(yè)合作申報(bào)和開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究，又或者是發(fā)文促進(jìn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和制備機(jī)構(gòu)合作有序開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究，給我國(guó)干細(xì)胞臨床研究的開(kāi)展帶來(lái)新發(fā)展機(jī)遇。2016年起我國(guó)重新開(kāi)啟干細(xì)胞治療的戰(zhàn)略思路，實(shí)施監(jiān)管制度，并啟動(dòng)“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)，資助超25億元共136項(xiàng)干細(xì)胞研究項(xiàng)目；2017年起實(shí)施干細(xì)胞“雙備案制”，我國(guó)共審核了10批備案項(xiàng)目和機(jī)構(gòu)，機(jī)構(gòu)已超100家，項(xiàng)目已達(dá)87項(xiàng)。去年6月17日，海南省人民政府官網(wǎng)正式全文發(fā)布《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)條例》。條例中明確提出：先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以在先行區(qū)進(jìn)行干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療、單抗藥物、基因治療、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。
8月4日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心組織起草了《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，以期為藥品研發(fā)注冊(cè)申請(qǐng)人及開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)的研究者提供更具針對(duì)性的建議和指南。
9月1日，全國(guó)首部自貿(mào)片區(qū)立法《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)前海蛇口自由貿(mào)易試驗(yàn)片區(qū)條例》第五十一條明確：自貿(mào)片區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研機(jī)構(gòu)可以根據(jù)自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規(guī)定開(kāi)展干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、基因治療以及單抗藥物、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。
2019年，我國(guó)優(yōu)化了臨床試驗(yàn)管理，由過(guò)去的臨床試驗(yàn)審批制，改為了默示許可制，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的認(rèn)證管理調(diào)整為備案管理，提高了臨床試驗(yàn)的審批效率。這給我國(guó)干細(xì)胞新藥的研發(fā)和申報(bào)提供了新的發(fā)展機(jī)會(huì)?？s短了臨床試驗(yàn)的研制時(shí)間，使那些急需治療的患者能**時(shí)間用上新藥。
正如霍金所說(shuō)：“我們前方是一個(gè)充滿無(wú)限可能的新世界，我們努力掌控干細(xì)胞技術(shù)，慢慢洞察大自然的威力?！薄拔蚁嘈盼覀兛梢岳眠@些科技，為全人類(lèi)造福。”
